北京看白癜风哪间医院效果最好 https://yyk.39.net/bj/zhuanke/89ac7.html
△同写意策划，1个主论坛，5个分论坛，多位院士科学家、著名临床研发专家、医药上市企业董事长与创投机构创始人齐聚郑州，风云际会，邀您共襄盛举！
应同写意邀请，医院副院长沈琳教授在“首届中国（苏州）太湖医药创新大会”上做了《抗肿瘤新药临床研发的中国特色发展之路》的报告，本文系根据报告内容整理，并经报告人确认。
沈琳教授医院副院长
我从临床研究者的角度向大家汇报抗肿瘤药物研发的中国特色发展之路。年以来，我国的创新药临床研究进入天时、地利、人和的最佳时机，但我们所面临的不仅是机遇，还有多重挑战。因为目前的状态是竞争多、节奏快、行业乱，基本进入毫无章法的野蛮生长阶段。作为研究者，我对此深有体会。-01-
临床试验成功的关键因素
影响临床实验的因素有很多，但关键因素包括产品定位、产品性能、适应症定位、资源与预见性。首先应明确企业研发的产品是创新药，还是生物类似药，这两者的研发之路完全不同。生物类似药需要遵循fastfollow原则，紧跟创新药步伐，要求企业有强大运营能力的同时还要拾遗补缺。而创新药的研发成功绝不是投机取巧得来的，必须要一步一个脚印，做好打持久战的准备，增强抵御风险的能力。开展临床试验之前应与同类药或替代药进行比较，这个步骤特别重要。因为不单纯考虑其在中国CDE方面的要求，还应考虑疾病适应症方面的定位：是快而小，还是大而全？是追求上市的速度，还是满足临床需求获得更大的市场？是近期目标，还是远景目标，或者分阶段来布局？顶层设计要提前思考，尽早布局。此外，资金注入、团队协作也是着重考虑的一方面。因为人才是第一重要的，要夯实人才基础，建设三大团队：研发团队、运营团队和合作团队。研发团队的水平决定产品质量；运营团队是企业的总舵手，时刻把握前进方向，在关键节点随时做出灵活调整，追逐新方向快速运营；合作团队要紧跟企业发展的步伐，具有“指哪打哪、无坚不摧”的速度与力量，做到使命必达！任何一个团队如果不能如期完成任务，研发的速度和成功率都会大大降低，导致企业在瞬息万变的“战场”中失去主动权和竞争力，难以立足，更别提成为行业翘楚。同时还应预计试验完成时国内外状况。在设计伊始就必须考虑到三五年后试验成功时的产品占位、市场定位。-02-
抗肿瘤药物临床研究的范例和研究者体会
1、抗HER2ADC类药物（RC-48）在胃癌中的定位和研究RC-48是抗HER2ADC类药物，这类药物中的TDM1已经在乳腺癌研究中获得成功。做ADC的抗HER2靶点的亲和力比曲妥珠单抗要强一点，但在乳腺癌里做TDM1优效性的研究风险很高，难度很大。“这类药物的药效跟它的剂量强度是有一定关系的，在前期的研究中也看到了这样的作用，那么我们如何来定位RC-48？它当时面临着TDM1胃癌阴性，而乳腺癌又很难把握优效。经过与申办方长达一年的讨论，决定在乳腺癌和胃癌中同时展开一期临床试验。众所周知，在所有抗HER2药物的研发中，从来没有哪一个瘤种超越乳腺癌。”因为TDM-1的前期已经建立了乳腺癌的二线治疗标准，此标准难以突破。于是胃癌便成为研究重点，根据已经建立的PDX模型，依据产品的特点（它不在乎HER2的通路是否活化，主要看HER2是否表达以及表达的强度）研究者想看HER2表达1+、2+、3+不同强度肿瘤的效果，无论FISH阳性与否，对这个药物都有相似的作用。从已建立的模型中可见它对高中低表达的疗效非常类似，抑瘤率基本一致。在Ⅰ期临床试验中把所有的HER2阳性病人都纳入其中，目的就是精简HER2筛选人群，因为免疫组化相对容易，相比之下-iSH检测更加复杂且费用高时间长，而胃癌的异质性又高，这便是目前国内胃癌HER2阳性人群筛选的瓶颈。胃癌HER2阳性病人的数据，全球17%左右，国内只有8%-12%。在Ⅰ期中证实了HER22+、-iSH阴性的病人获益跟HER23+病人完全类似。在开展后续Ⅱ期实验时把这些患者也作为目标人群，这样不仅增加了目标人群，而且简化了筛选方法，减少了时间与费用。更重要的是它改变了HER2阳性的标准和定义，目标患者人群增加了将近40%。简化检测流程，使筛查的可行性明显增加。而且这种标准的建立和疗效的发现比其他国家的同类产品早了近一年。上图是临床研发的过程，可见早在临床前阶段，临床研究者跟药物研发者便开始对药物的研发进行共同定位。从研发到精准定位，成功离不开大家共同的努力。同时我们在做Ⅰ期临床研究的时候就发现药物对膀胱移型细胞癌有作用。所以后续便开展尿路上皮癌的研究，今年也许能拿到适应症。RC48-早期临床研究和胃癌研究价值：中国制造、早期探索助力关键性研究拓展适应症、扩展HER2表达阳性的概念、跨瘤种疗效同一性：胃癌、尿路上皮癌、乳腺癌……从RC48研究的思考可以总结出：定位要准，抓住药物特征，